Consapevolezza pubblica sulla fibrosi cistica: risultati di un’indagine pragmatica nazionale

Al redattore:

La fibrosi cistica (FC) è una malattia pericolosa per la vita che colpisce principalmente i polmoni e l’apparato digerente e che rappresenta un’importante causa di morbilità e mortalità. La ricerca ha fornito strumenti efficaci per la prevenzione e il trattamento della malattia. Il gene difettoso e il suo prodotto proteico sono stati scoperti nel 1989 e sono disponibili sistemi di screening per l’identificazione dei portatori. Grazie alla disponibilità di farmaci più efficaci, l’aspettativa di vita è cresciuta significativamente negli ultimi decenni, con più del 45% dei pazienti FC di età >18 anni e con una qualità di vita soddisfacente

La consapevolezza del pubblico sulle malattie genetiche è essenziale per la prevenzione della malattia, la diagnosi precoce e il trattamento. Inoltre, è rilevante per sensibilizzare le istituzioni a fornire le migliori strutture sanitarie, sociali e ambientali possibili per i pazienti, le famiglie e i care manager.

Al fine di raccogliere informazioni per le campagne educative e pubblicitarie sulla FC, la Lega Italiana Fibrosi Cistica – Lombardia (Milano, Italia), ha promosso un sondaggio pubblico pragmatico, volto a valutare le conoscenze degli adulti italiani sulla prevenzione, diagnosi e trattamento della FC.

Questo sondaggio ad hoc è stato condotto da DOXA Marketing Advice (Milano, Italia) che ha reclutato i volontari e ha curato la metodologia e l’analisi dei dati. È stato utilizzato un campione di 1006 individui che rappresentava la popolazione italiana di età ≥15 anni (52,1 milioni di persone).

Si è tenuto conto della necessità di accomodare un margine massimo di errore di campionamento: considerando 1006 intervistati su una popolazione complessiva di oltre 52 milioni, si riporta un errore di campionamento del ±2,88%, che garantisce un livello di confidenza del 99% nel peggiore scenario di stima dei parametri (p=50%).

L’indagine si è basata su interviste al domicilio degli intervistati. È stato adottato un questionario, sviluppato da un gruppo di esperti nel trattamento dei pazienti FC, che richiedeva circa 15 minuti per essere completato, con il supporto di un computer portatile (sistema di intervista personale assistita da computer).

Un totale di 130 intervistatori addestrati ha condotto l’indagine tra il 25 maggio 2014 e il 3 giugno 2014. La comunità oggetto di studio è stata divisa in sezioni o “strati” in base a due criteri, la regione e la dimensione del comune di residenza.

Il numero di interviste condotte in ogni strato è stato calcolato per garantire che il numero di interviste fosse proporzionale alla distribuzione tra i vari strati delle comunità in studio.

Tutte le unità incluse nel campione costituiscono una riproduzione in miniatura della comunità considerata (metodo di campionamento stratificato proporzionale). I nomi e gli indirizzi degli intervistati sono stati estratti dalle liste elettorali. Le persone di età compresa tra i 15 e i 17 anni, che non possono ancora registrarsi per votare, sono state selezionate con il metodo delle quote.

Nella fase di elaborazione, i dati sono stati ponderati e ad ogni intervista è stato assegnato un fattore di ponderazione per bilanciare perfettamente il campione rispetto alla popolazione di riferimento. Sono state considerate le seguenti variabili: il sesso in base all’età, la regione in base all’ampiezza della città, l’istruzione (laurea/diploma/scuola media/elementare) e lo stato occupazionale (lavorare/non lavorare).

È stata eseguita un’analisi descrittiva delle risposte e il test del Chi-quadrato è stato utilizzato per verificare le associazioni tra le risposte e l’appartenenza a un particolare gruppo. La relazione tra i singoli item e l’opinione generale sui dispositivi inalatori (importanza latente) è stata valutata utilizzando il t-test.

Sono stati valutati 1006 individui (52% femmine). Per valutare la loro consapevolezza della FC, è stato chiesto agli intervistati se avessero recentemente sentito parlare di una delle varie malattie polmonari. Il 64% degli intervistati ha dichiarato di aver sentito parlare in precedenza di FC; il 47% di loro era stato informato guardando la televisione, il 13% leggendo giornali/riviste, l’8% conoscendo un paziente con FC, il 3% parlando con un medico e il 2% utilizzando il web. Inoltre, il 20% del campione era a conoscenza del fatto che la malattia fosse ereditaria. Nessuna differenza riguardante la consapevolezza nominale e l’ereditarietà della malattia è stata mostrata in accordo con l’occupazione, lo stato socio-economico, le dimensioni della città di residenza, il possesso di un personal computer e l’uso di internet. Un alto grado di istruzione era associato ad una maggiore conoscenza della trasmissione della FC. Solo il 19% degli intervistati che erano a conoscenza della FC ha stimato correttamente il numero di italiani affetti da FC (5000 pazienti), con un odds ratio di 4,9 per la stima corretta tra gli intervistati che erano a conoscenza della FC e un odds ratio di 1,8 tra coloro che conoscono pazienti affetti da FC. Il 53% della popolazione consapevole della FC sapeva che i polmoni e l’apparato digerente erano gli organi maggiormente coinvolti nella malattia (odds ratio di 4,1 tra le persone che conoscono i pazienti FC). Il 49% degli intervistati non conosceva l’età di insorgenza dei sintomi della FC, mentre il 67% non era a conoscenza dell’aspettativa di vita. Il 56% non sapeva se la FC è prevenibile o meno, mentre il 20% la considera prevenibile. Solo il 16% del campione considera il test del sudore e l’analisi genetica fondamentali nella diagnosi di FC, mentre il 39% e il 31% indicano rispettivamente la TAC polmonare e un esame del sangue come essenziali nella diagnosi. Lo screening neonatale è considerato un efficace strumento diagnostico dal 47% degli intervistati e solo il 10% è consapevole che, in Italia, questo test è obbligatorio. Circa due terzi del campione non sa che lo stato di portatore può essere scoperto con un esame del sangue. Tra le persone consapevoli dell’analisi genetica, il 45% suggerisce che il test dovrebbe essere eseguito prima della gravidanza su tutti i genitori, mentre, sorprendentemente, il 19% renderebbe il test disponibile per tutte le coppie “durante” la gravidanza. La frequenza dello stato di portatore (stimato in 1 persona su 30) è stata correttamente identificata dall’8% del campione. Agli intervistati è stato chiesto se l’ossigenoterapia, la ventilazione meccanica e il trapianto di polmone sono utilizzati nello stadio finale della FC; il 53% non è stato in grado di rispondere alle domande mentre il 37%, il 34% e il 26%, rispettivamente, erano a conoscenza dell’uso di questi trattamenti. I risultati dell’analisi statistica sugli argomenti sopra menzionati in base al sesso, all’avere o non avere un figlio di età ≤14 anni, all’essere informati o meno sulla FC e al fatto di conoscere pazienti affetti da FC sono riportati nella tabella 1 e nella figura 1. La stragrande maggioranza degli intervistati (77%) ritiene che i pazienti affetti da FC debbano essere assistiti da centri altamente specializzati, pur non essendo a conoscenza della reale esistenza di questi.

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