Síndrome de deleção cromossômica

Prader-WIlli (PWS) e síndrome de Angelman (AS) são distúrbios neurogenéticos distintos causados por deleções cromossômicas, disomia uniparental ou perda da expressão gênica impressa na região 15q11-q13. Se um indivíduo apresenta PWS ou AS depende de se existe uma falta do gene expresso por via paternal para contribuir para a região.

PWS é frequentemente encontrada como a razão para a obesidade secundária devido à hiperfagia de início precoce – o aumento anormal do apetite pelo consumo de alimentos. Existem três causas moleculares conhecidas para o desenvolvimento da síndrome de Prader-Willi. Uma delas consiste em microdeleções da região do cromossomo 15q11-q13. 70% dos pacientes apresentam uma deleção de 5-7-Mb de novo na região proximal do cromossomo 15 paterno. A segunda anormalidade genética frequente (~ 25-30% dos casos) é a disomia uniparental materna do cromossomo 15. O mecanismo é devido à não disjunção meiótica materna seguida de perda mitótica do cromossomo 15 paterno após a fertilização. A terceira causa para PWS é a interrupção do processo de impressão no cromossomo 15 (fenômeno epigenético) herdado paternalmente. Essa ruptura está presente em aproximadamente 2-5% dos indivíduos afetados. Menos de 20% dos indivíduos com defeito de imprinting têm uma deleção muito pequena na região do centro de imprinting da PWS, localizada no final do gene SNRPN 5′.

AS é um distúrbio grave debilitante do desenvolvimento neurológico caracterizado por retardo mental, comprometimento da fala, convulsões, disfunção motora, e uma alta prevalência de autismo. A origem paterna do material genético que é afetado na síndrome é importante porque a região particular do cromossomo 15 envolvido está sujeita ao imprinting dos pais de origem, o que significa que para um número de genes nesta região, apenas uma cópia do gene é expressa enquanto a outra é silenciada através do imprinting. Para os genes afetados no PWS, é a cópia materna que geralmente é impressa (e, portanto, silenciada), enquanto a cópia paterna mutante não é funcional.

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